Vanmorgen verscheen in het Algemeen Dagblad een artikel over het geneesmiddel Orkambi.
Op basis van de lijst apotheekgeneesmiddelen concludeert het AD dat dit het duurste geneesmiddel in Nederland is. Volgens het artikel in het AD stelt Menzis dat het middel bij 60% van de patiënten niet effectief is. Die beide stellingen zijn zonder nuance en context te kort door de bocht.
Orkambi
Het geneesmiddel wordt ingezet bij de behandeling van patiënten met taaislijmziekte. De specialist schrijft het middel voor en samen met de patiënt wordt bekeken of het middel effectief is. In wetenschappelijk onderzoek (responsanalyse in de fase III registratiestudies van Orkambi in de New England Journal of Medicine, Wainwright, 2015) wordt gerapporteerd dat bij ongeveer 40% van de studiedeelnemers een verbetering van meer dan 5% op de longfunctie werd gezien. Hieruit volgt dat bij 60% van de deelnemers deze respons niet werd bereikt. Deze bevinding was een belangrijke reden voor het Zorginstituut Nederland om oorspronkelijk te adviseren het geneesmiddel niet tot het basispakket toe te laten.
Deze 60% kan echter niet genoemd worden zonder volledige context. Want voor deze 60% kan het middel ook verbeteringen los van de longfunctie veroorzaken en bovendien kan een verbetering van tussen de 0 en de 5% voor een patiënt ook een groot verschil maken. Veel patiënten hebben dus baat bij behandeling met Orkambi op verschillende aspecten van de aandoening.
Discussies over betaalbaarheid
In oktober 2017 werd het middel door de politiek, geadviseerd door het Zorginstituut Nederland, toegelaten in het basispakket. Hier ging discussie aan vooraf, want het is een kostbaar geneesmiddel. Omdat we in Nederland de zorg met elkaar voor elkaar betalen, is het beslist belangrijk discussie te voeren over of de prijsstellingen van medicijnen verdedigbaar zijn. Dat geldt ook hier. Tegelijkertijd is het onmiskenbaar dat patiënten met dit geneesmiddel geholpen kunnen worden bij deze aandoening. Uiteindelijk neemt de politiek beslissingen over wat wel of niet vergoed wordt: de zorgverzekeraars voeren dat uit.
Of de conclusie van AD klopt dat dit het duurste geneesmiddel is op basis van de openbare lijst met prijzen voor middelen in de apotheek, is de vraag. De daadwerkelijk onderhandelde prijs is geheim en bovendien staan op die lijst niet de geneesmiddelen die onder de ziekenhuiszorg vallen.
Onderzoek naar effectiviteit
Menzis heeft het AD laten weten dat met behulp van ‘organoïden’ het mogelijk zou kunnen zijn om vooraf een betere inschatting te maken van de te verwachten effectiviteit. Menzis investeert in zulk organoïde onderzoek, waarin het Hubrecht Institute met stamcellen mini-darmpjes in het lab maakt. Met deze zogenaamde darmpjes wordt onderzocht of het mogelijk is om vóóraf te testen of een patiënt baat heeft bij dit kostbare geneesmiddel.
Menzis betreurt het dat het cijfer van 60%, zonder additionele context of verwijzing naar de betreffende studies, in het AD-artikel terecht is gekomen. Dat hierdoor onrust is ontstaan bij patiënten vinden we erg vervelend. Uiteindelijk bepalen de arts en de patiënt op basis van alle informatie of Orkambi meerwaarde heeft voor de patiënt.